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逸达娱乐娱乐平台网址,Sarepta Therapeutics CEO对肌萎缩治疗有"雄心壮志"

2020-01-01 13:36:54 人气: 2290

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逸达娱乐娱乐平台网址,Sarepta Therapeutics首席执行官道格·英格拉姆(Doug Ingram)希望该公司在今年年底的批准试验中开始向儿童提供Duchenne肌营养不良症基因治疗。

“我们有一个很大的野心,可能在两年后到社区,”他说。

美股讯 CNBC消息,Sarepta Therapeutics公司首席执行官道格·英格拉姆周五在接受采访时说道,他有一个“雄心壮志”,尽快让公司的Duchenne肌营养不良症基因治疗。

他希望Sarepta能够在今年年底之前开始在批准试验中开始给孩子服药。

英格拉姆在接受CNBC的采访时说:“在此之后的两年内,我们有可能成为社区的雄心壮志。”

Duchenne肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病,会导致肌肉萎缩,在患者年满30岁之前可能致命。症状通常始于儿童早期,通常在3至5岁之间。它主要影响男孩,但在极少数情况下会影响女孩。

该生物制药公司在1 / 2a期临床试验中取得了积极的初步结果,该试验导致股价飙升。然而,在7月,由于在研究级第三方提供的质粒中发现了痕量的DNA片段,美国食品和药物管理局将该试验置于临床试验中。

英格拉姆说:“我们的早期结果非常出色,但他们指出需要更多的孩子接受治疗。”初步结果来自三名接受基因治疗的儿童。

英格拉姆表示,FDA的举办部分是因为“与供应商的制造问题”,并且Sarepta已对FDA做出“全面回应”。他说:“我们的目标和信念是,它很快就会暂时停止临床,它不应该影响我们要做的事情的时间安排。”

英格拉姆希望在接下来的60天内到达FDA前面,讨论Sarepta的临床计划以及获得社区治疗的途径。他说:“我们处于领先地位,但我们背后还有其他可靠的计划。如果我们不能以紧迫感快速工作,其他人就会这样做。”并且还表示:“我们的目标是坦诚地通过竞争来推动,希望确保我们拥有最优雅的计划,我们处于领先地位,我们可以尽快到达这个社区。”

Sarepta Therapeutics的股票在过去12个月内上涨超过200%。

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